La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Ha aprobado una solicitud de registro de Trikafta, un medicamento fabricado por Vertex Pharmaceuticals, para tratar a pacientes de 12 años o más con la mutación de fibrosis quística más común , F508del. Un gran hito para todos, pero especialmente para los adolescentes con esta enfermedad, que anteriormente no tenían opciones, según lo declarado por Ned Sharpless de la FDA:
“La aprobación histórica de hoy es un testimonio de estos esfuerzos al poner a disposición un nuevo tratamiento para la mayoría de los pacientes con fibrosis quística, incluidos los adolescentes, que anteriormente no tenían opciones y brindar a otros en la comunidad de la fibrosis quística la acceso a una terapia más eficaz ".
Esta es la primera terapia de triple combinación, Trikafta combina 3 fármacos que actúan sobre la proteína CFTR defectuosa debido a mutaciones en el gen CFTR, de las cuales la más extendida es la mutación F508del. Trikafta ayuda a que la proteína defectuosa debido a esta mutación funcione de manera más efectiva, a diferencia de otras terapias actualmente en uso.
El fármaco es eficaz en todos los pacientes de 12 y más años con al menos una mutación F508del, que es prácticamente la más común, afectando al 90% de la población con fibrosis quística. Esto significa que para aproximadamente 6.000 personas con fibrosis quística solo en los Estados Unidos, la causa de la enfermedad puede tratarse por primera vez.
La eficacia demostrada, según lo informado por la FDA, mediante dos estudios diferentes, uno de 24 semanas realizado en 403 pacientes con la mutación F508del y una mutación en el segundo alelo. Otro realizado en 107 pacientes con dos mutaciones F508del idénticas.
Como saben, la fibrosis quística es una enfermedad poco común, progresiva y peligrosa que hace que se acumule una mucosidad espesa en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo, lo que causa complicaciones respiratorias, digestivas y otras complicaciones graves.
Actualmente, el tratamiento se encuentra en ensayos de fase III para pacientes de 6 a 11 años que tienen una mutación F508del y una mutación funcional mínima, así como aquellos con dos mutaciones F508del. También se evaluará la terapia para niños menores de 6 años.
Gunnar Esiason, uno de los muchos niños afectados por la fibrosis quística en el mundo, tratados con el fármaco de forma experimental, acogió con gran entusiasmo la noticia de la aprobación y comentó en facebook:
“Mi vida cambió el 9 de abril de 2021 cuando tomé mi primera dosis de 'Triple Combo' en un ensayo clínico de fase III. La combinación triple, llamada así por sus diversos componentes, es un fármaco diseñado para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística … "
“Desde entonces todo ha cambiado. Hoy, un año y medio después, la FDA aprobó ese medicamento con el nombre de Trikafta. No puedo esperar a ver cómo las personas con FQ trabajarán para cambiar el mundo ahora que casi toda nuestra comunidad tendrá acceso a este medicamento que cambia la vida ".
Mi vida cambió el 9 de abril de 2021 cuando tomé mi primera dosis del 'Triple Combo' en un ensayo clínico de fase III. Los …
Publicado por Gunnar Esiason el lunes 21 de octubre de 2021
Y de ahora en adelante, la vida probablemente cambiará para muchos otros niños y para muchas personas afectadas por esta terrible enfermedad.
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Laura de rosa
