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Un pronóstico devastador, que deja pocas esperanzas en términos de esperanza de vida. Pero ahora el tumor del estroma gastrointestinal (GIST), un tipo de cáncer que ocurre en el tracto gastrointestinal, puede tener cura. Es una nueva droga desarrollada en Barcelona.

Según los resultados del estudio realizado en el Hospital Vall d'Hebron y publicado en The Lancet Oncology, de hecho, Avapritinib, este es el nombre del principio activo, ahora daría esperanzas a pacientes que hasta ahora no tenían ningún tipo de tratamiento eficaz y su supervivencia fue de solo un año.

“Esto representa un paso más en el desarrollo de medicamentos contra el cáncer de precisión. Una vez más pudimos transformar una determinada mutación en una diana terapéutica que nos permitió desarrollar un tratamiento eficaz ”, explica César Serrano, oncólogo del Hospital Vall d'Hebron y jefe del grupo de investigación traslacional de Sarcomas del Vall d 'Instituto de Oncología de Hebrón (VHIO).

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Recientemente aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), el medicamento Avapritinib se probó en España en 56 pacientes con GIST.

El tumor del estroma gastrointestinal es un tipo de cáncer que se presenta en el tracto gastrointestinal, principalmente en el estómago o el intestino delgado, que tiene una mutación en el exón 18 del receptor alfa del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFRA). GIST alberga una mutación de PDGFRA D842V, que es la mutación más común en el exón 18.

Avapritinib fue diseñado para atacar esta mutación específica de una manera poderosa y selectiva y “a la luz de los resultados de esta prueba, es evidente que funciona”, dice Serrano. Su aprobación por parte de las autoridades sanitarias es un hito en oncología, porque se convertirá en el primer tratamiento para pacientes con GIST que presenten esta mutación ”.

En el estudio participaron 56 pacientes con GIST con mutación PDGFRA D842V y 55 de ellos lograron la reducción del tumor, con casi un 90% de éxito en una respuesta parcial o completa.

“Esto es muy alentador si se considera que el 96% de los pacientes participantes tenían enfermedad metastásica y hasta el 61% tenía enfermedad clínicamente avanzada. Hasta ahora, la experiencia con otros fármacos como imatinib, sunitinib y regorafenib, todos inhibidores de tipo 2, había mostrado poca o ninguna actividad en este tipo de pacientes ”, concluye Serrano.

Fuentes: The Lancet Oncology / Avanguardia

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